“月亮孩子”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”，看起来美丽的别称，其实是白化病、成骨不全症、大疱性表皮松解症等罕见病，也是超2000万患者背后的家庭难以承受的负担。针对罕见病药少药贵的问题，国家医保药品目录调整多年来持续发力，目前已将26种罕见病的45种用药纳入医保。